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基因疗法是指通过分子生物学的方法,将基因导入患者体内并让其表达,以治疗某些疾病的方法。基因疗法是一种非常新的医疗技术,并不成熟,而且修改了人类本身的基因组,所以在得到大规模应用之前仍需研究和检验。

近日,科学家对造血干细胞进行基因改造,试图治疗艾滋病。艾滋病病毒可以攻击人的免疫T细胞,而免疫T细胞是由造血干细胞分化而来。所以如果让造血干细胞含有抵抗艾滋病病毒的基因,就可以让新生成的T细胞免受艾滋病病毒的感染。为了做到这一点,科学家向造血干细胞中插入了3个基因。

第一个被插入的基因编码一种RNA酶,它可以阻止细胞表面受体CCR5的合成。艾滋病病毒就是通过CCR5进入细胞的。有些人天生就不具有CCR5基因,他们对艾滋病有天然的免疫力。2008年,德国医生将不具CCR5基因的骨髓移植给一位同时患有艾滋病和白血病的病人,治愈了他的两种疾病。

不过艾滋病病毒会产生变异,可以通过其它的方法进入细胞。这样的话,仅仅干扰CCR5是不够的。科学家另外转入了两个基因。这两个基因的产物都是RNA,它们可以抑制病毒组装自己基因组的一个蛋白质tat,并通过这种方式阻止病毒繁殖。

在体外完成对干细胞的基因改造以后,科学家将它们移植回病人的体内。在4名受试患者中,有3位的造血干细胞在一年半至两年内,长期地表达新基因的产物。同时,也没有出现明显的,由载体病毒引起的副作用。

为了保证安全,研究人员在给病人移植骨髓时,仅仅混入了一小部分基因改造过的细胞。不过,好消息是,随着血液中病毒含量的增加,基因改造的细胞在选择的作用下也会随之增多。

这项研究的规模很小,只包含了四名患者。不过却表明通过修改造血干细胞的基因组,可以让它不断地分化出具有新基因的细胞,让这些新基因长时间稳定地发挥作用。

参与研究的科学家Rossi说,他们下一步的目标是进一步增加具有新基因的细胞在病人身体中的数量。

这条资讯是不是意味着很快就可以利用基因治疗让艾滋病不再是绝症呢?科学永远都不像广告上吹的那么神奇。

在Nature对这条新闻的报道里面,记者援引宾州大学研究者Pablo Tebas的话“这是一项小研究,但它却是迈向正确方向的重要一步……”我对这句话的解读是:这项研究的应用性虽然不大,却是从理论上证明了基因和干细胞疗法治疗艾滋病的可行性。(seren)

理论上都可行了,为什么应用性不大呢?

首先,科学界并不能证明以前那些接受类似治疗的病人真的被治愈了。因为艾滋病病毒可以以极小量、极隐蔽的方式在人体内潜伏许多年,连目前最精确的检测办法都很难察觉。所以在现阶段来说,证明这些病人被治愈(即体内真的没有病毒了),是不可能的。其次,什么样的人才会接受造血干细胞的移植呢?这是一项风险很大的手术,因为机体排异等危险因素,死亡率很高。只有那些别无所选择的白血患者才会接受这种手术。这也是为什么这次研究中所用的四个被试,毫无例外的都是淋巴癌和艾滋病的双重患者。如果一个人仅仅患有艾滋病,这人大可以选择虽然有副作用却危险远低于血细胞移植的鸡尾酒抗病毒药疗法,这种疗法虽然不能根除病毒,却也可以将病人的生命延长到十年、二十年以上,那这个病人有什么比较冒这么大的风险去接受干细胞移植呢?最后,干细胞移植非常昂贵,比鸡尾酒疗法贵多了。在当今世界上,最受艾滋病困扰的,是贫困的黑非洲。那里的病人连鸡尾酒疗法都远远无法承受,更不要说干细胞移植了。(seren)

那么这个“重要一步”重要在哪里呢?

这项研究的意义在于它用一种全新的手段,证明用改造干细胞的方法,可以安全地向我们体内引入接受改造后的基因,这对于医学,是一个新颖的治疗角度,在干细胞研究蒸蒸日上的今天,这样的研究成果对今后在干细胞和基因治疗方面取得重大突破,有不可忽略的意义。(seren)

消息来源:原创

作者 拟南芥

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7 Responses to “基因疗法治疗艾滋病?”

  1. 旅社排名说道:

    一起关注世界杯:)

  2. [...] 来源:科学松鼠会 [...]

  3. Forke说道:

    BUCUOA

  4. xtz66007说道:

    我非常想知道另一个受试者的情况...........

  5. 说道:

    估计死亡啦,很不幸。要不兄弟你碰下运气?

  6. [...] 基因治疗艾滋病,意义不在可行性(6月23日资讯:基因疗法治疗艾滋病?) [...]

  7. Big_ken说道:

    OMG, 松鼠会上也有民科啊?伟大的民科无处不在——这位哥哥还自命Newton。不过,可能他根本不知道Newton那是Surname啊,人家First Name叫做艾萨克。嘿嘿,就是要用英文,唬死你们这帮民科

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