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那些罕见的、不受人关注的疾病,常会被我们形象地称为孤儿病,而治疗罕见疾病和疾病状态的药物,则称为孤儿药。

与孤儿病一样,孤儿药也是一个常被人忽视的问题,在其发展的道路上面临重重困境。

药物研发:高风险,期待高回报


研发新药是一个既费时又费力的过程。从筛选有潜力的化合物、实验室研究药效、评价毒性、研制制剂,到临床试验验证有效性和安全性,这个过程一般需要十几年才能完成。而药物的专利一般是合成得到这种物质的时候申请的,等到真正获批上市的时候,20年的专利期已经过去大半,在市场上卖不了几年就会被仿制药抢了生意。而且,研发新药的失败率极高,研发过程每向前进行一步,都会有大批不符合要求的备选化合物被淘汰,如果最终能剩下一两个进入市场,那已经算是十分幸运。而且,随着现在对药品安全的要求日益严格,上市后的药物仍面临着诸多考验。药物一旦被发现存在安全问题,监管部门立刻会对它予以处分,轻则黑框警告,重则逐出市场,搞不好十几年的努力和钱财都付之东流。

药物研发如此高风险,追求利益的企业自然希望为数不多的成功个例都能成为摇钱树,这样才能多获得一些回报。因此,企业最热衷的研发方向永远都是常见慢性病。常见,就意味着消费群体大;慢性,就意味着每一个用药人都能消费掉很多药物。这样一来,销售额自然滚滚而来。纵观各国药物的处方量排行榜,高居