莱伯氏先天性黑蒙（Leber’s congenital amaurosis）是一种遗传性视网膜眼疾，仅仅由于一个RPE65基因突变，便导致病患在出生后视力逐渐减退以至完全失去。这个基因突变直接影响了视网膜的功能，至今为止没有非常有效的治疗方法。
一项英国伦敦大学学院和美国费城儿童医院联合试验的基因疗法，已经使四位患有此病的青少年视力得到提高。其中两位志愿者原本只能隐约看到物体移动，在几个星期内竟然可以辨别视力表上前几行符号。
这项治疗技术在过去的十五年已经被用于动物实验并取得了一定效果，据说，小狗接受治疗后即使“走迷宫”也不成问题。在此次人类试验中，医生通过非常精细的外科手术，将携带有正常基因并对人无害的病毒注射到病人视网膜细胞中，为了保证足够的正常基因进入细胞，他们需要注射大量溶液（其中包含上百万拷贝的正常基因），以至于视网膜要先脱离原位，不过会在24小时内复位。英国基因疗法协会主席Leonard Seymour说，眼睛是施行基因疗法的好地方，因为它们细胞个数少，并且可以通过直接注射而将正常基因置入人体细胞，而注射无疑是施行基因疗法最有效的手段。
一位接受治疗的十八岁英国少年Steven Holwarth说，由于他的眼睛在黑夜便看不到了，他原来每天放学都要赶紧跑步回家，在手术后，他不必再担心这个问题。另一位病人Howarth也说：“这仅仅是视力的一点点改善，但是对于我来说却意味着很多！”
基因疗法曾让人们疑虑重重，尤其是1999年，一位患有肝病的十八岁少年Jesse Gelsinger因施行基因疗法而死去，另一些患有气泡男孩症（bubble boy disease）的孩子（一种先天性免疫系统缺乏症，孩子的骨髓不能制造正常藏白血球，所以必须生活在完全无菌的罩内）反而患上白血病后，人们对基因疗法实验更是畏足不前。目前这项试验，也许可以帮助人们从当年的恐惧中恢复过来，对基因疗法重新燃起希望。
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就是发在新英格兰医学杂志上的那个？？？
文中说Jesse Gelsinger患有肝病有点语焉不详，补充一下，摘自wiki。Gelsinger suffered from ornithine transcarbamylase deficiency, an X-linked genetic disease of the liver, whose victims are unable to metabolize ammonia - a byproduct of protein breakdown.
嘻嘻，谢谢riset。
对，三篇文章同时出现在4月27日《new england journal》.
蛮重要的一条新闻。从法国的事故之后，各国政策上对基因疗法一直很紧张。
文章中应该给出新闻出处。