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美国哥伦比亚电视台(CBS)的《60分钟》(60 Minutes)是全美最受欢迎的电视节目之一,自1968年开播以来,走过近半个世纪风雨的它,报道了世界所有重大事件。凭借对话题深入浅出的挖掘和报道,吸引了大量的普通观众。

在最近一期的《60分钟》里,制作组谈及了一个我们非常熟悉的话题——CRISPR。而我们也很高兴地看到,张锋教授与张康教授这两位知名华人学者登上了向大众科普的舞台,介绍CRISPR在生物医药领域的应用。

对于普通百姓来说,他们并不知道CRISPR是怎样一种充满革命性的基因编辑工具。“常间回文重复序列丛集”这个拗口的名词,听上去更像是什么复杂的机械,很难让人想到它的模样。

小小的试管里,藏着数十亿个CRISPR系统所需的分子(图片来源:《60分钟》视频截图)

小小的试管里,藏着数十亿个CRISPR系统所需的分子(图片来源:《60分钟》视频截图)

这就可以理解,当张锋教授拿起一支1.5毫升的试管,指着其中的几十微升液体做介绍时,记者Bill Whitaker先生所露出的惊讶之情。

“这就是CRISPR?” Whitaker先生问道。

“这里面就有着CRISPR。”张锋教授回答说。

“这就是为科学与医学带来革新的CRISPR?” Whitaker先生依旧不敢相信自己的眼睛。

“这就是许多人在研究中使用,并且尝试开发新疗法的东西。”张锋教授再次给出了肯定的答复。

在张锋教授手中小小的试管里,溶解着数十亿个CRISPR系统所需的分子。研究人员们只要从液体中吸取一些,添加到细胞培养液里,就能对合适的基因进行编辑。在过去的几年里,张锋教授的课题组一直在优化这套工具,让它变得更便捷,更高效。许多研究人员相信,这套系统通过矫正缺陷基因,有望对某些疾病带来预防,甚至是根治。

张锋教授(左)与张康教授(右)在美国主流媒体上介绍CRISPR的应用(图片来源:MIT与UCSD官方网站)

张锋教授(左)与张康教授(右)在美国主流媒体上介绍CRISPR的应用(图片来源:MIT与UCSD官方网站)

加州大学圣地亚哥分校的张康教授团队,则在节目中向我们介绍了CRISPR技术的一个实际应用。和许多科学家一样,在刚听说CRISPR技术时,张康教授的心中持有一些怀疑:“它听起来太好了,好得让人难以置信。”

张康教授是一名眼科医生,他的团队决定在小鼠模型中检验CRISPR的潜力。在罹患视网膜色素病变(一种常见遗传性眼盲症)的小鼠中,他们注入了修改相应基因的CRISPR系统。堪称奇迹一般,原本对周遭环境无动于衷的眼盲小鼠,首次对光做出了反应并能识别视力表。换句话说,利用CRISPR基因编辑技术,我们已经能让罹患特定遗传疾病的小鼠恢复光明。

“这些小鼠大约能恢复30%,甚至是50%的视力。”张康教授说道。

下一步,张康教授团队在灵长类动物中测试了CRISPR技术的潜力。在试验猴的身上,研究人员们已经在治疗前后看到了视力的明显区别。张康教授团队计划今年年底启动临床试验,以使这一突破性技术能尽早在人体上得到应用,为眼盲患者带来福音。

图片来源:《Precision Clinical Medicine》

图片来源:《Precision Clinical Medicine》

放眼未来,CRISPR技术还有望为更多的遗传疾病带来创新解决方案。“大约有6000多种疾病由缺陷基因引起,”张锋教授补充道:“哪怕不能解决所有的疾病,我们也希望能解决其中的大部分。”毫无疑问,我们这一代人,正在经历一场振奋人心的生物医学新革命!

参考资料

[1] CRISPR: The gene-editing tool revolutionizing biomedical research
[2] Zhu J, Ming C, Fu X, et al. Gene and mutation independent therapy via CRISPR-Cas9 mediated cellular reprogramming in rod photoreceptors. Cell Res 2017;27:830-3.
[3] 光明在前方!张康团队顶尖期刊再发文:再生疗法可治疗严重眼疾 – 学术经纬微信公众号

本文来自微信公众号“学术经纬”

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